Modalis объявляет о публикации в Human Gene Therapy исследования, демонстрирующего эффективную активацию гена LAMA1 для лечения LAMA2-CMD

• Платформа CRISPR-GNDM^® обеспечивает мощную и специфическую активацию LAMA1 с терапевтическим эффектом в доклинических моделях
• Благоприятная безопасность и фармакодинамика продемонстрированы на нечеловекообразных приматах

ТОКИО и УОЛТЕМ, Массачусетс–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation (ТОКИО: 4883) сегодня объявила, что её научная статья под названием «Эффективная активация гена LAMA1 путём редактирования эпигенома как терапевтический подход для LAMA2-CMD» была опубликована в рецензируемом журнале Human Gene Therapy.

Публикация подчёркивает убедительные доклинические доказательства того, что запатентованная технология редактирования эпигенома CRISPR-GNDM^® компании Modalis может безопасно и эффективно активировать ген LAMA1 в качестве новой терапевтической стратегии для врождённой мышечной дистрофии, связанной с LAMA2 (LAMA2-CMD), тяжёлого детского нервно-мышечного расстройства без одобренных методов лечения.

Основные результаты включают:

• Надёжная, специфичная для мышц активация LAMA1 после однократного введения мышечно-тропных AAV-векторов, кодирующих активатор GNDM
• Значительное улучшение выживаемости и мышечной функции в мышиных моделях DyW, включая дозозависимое увеличение силы хвата и нормализацию гистологии мышц
• Благоприятные профили безопасности и фармакодинамики у нечеловекообразных приматов (NHP), с сильной индукцией LAMA1, наблюдаемой даже при половинных дозах у детёнышей NHP

«Эта работа представляет собой одну из первых демонстраций системной, одновекторной активации эпигенома у крупных животных», — сказал Тэцуя Ямагата, доктор медицинских наук, кандидат наук, CSO Modalis. «Обеспечивая целенаправленную активацию крупных генов, несовместимых с традиционными подходами замены генов AAV, это исследование открывает дверь к новому классу методов лечения широкого спектра генетических заболеваний».

Хару Морита, CEO, добавил: «Публикация этого исследования демонстрирует, что неклинические результаты, подтверждающие нашу ведущую программу MDL-101, были признаны мировым научным сообществом как чёткое доказательство как эффективности, так и безопасности. Эти данные формируют научную основу для запланированных нами клинических испытаний в следующем году и значительно укрепляют уверенность в более широкой платформе CRISPR-GNDM^®. Разработка MDL-101 продвигается успешно: исследования токсикологии GLP и производство GMP находятся в стадии реализации. Мы намерены подать заявку на новый исследуемый препарат после их завершения и остаёмся приверженными продвижению этой программы для предоставления трансформирующего, однократного варианта лечения для пациентов с LAMA2-CMD».

О публикации

• Название: Эффективная активация гена LAMA1 путём редактирования эпигенома как терапевтический подход для LAMA2-CMD
• Журнал: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

Авторы: Юаньбо Цинь, Талха Акбулут, Раджакумар Мандраджу, Кит Коннолли, Сет Леви, Тэцуя Ямагата и др. (Modalis Therapeutics)

О MDL-101

MDL-101 — это исследуемая терапия эпигенетической активации генов, разрабатываемая для лечения врождённой мышечной дистрофии LAMA2 (LAMA2-CMD).

Терапия использует:

• направляющую РНК, нацеленную на LAMA1, высокогомологичный компенсаторный ген к LAMA2
• нуклеазо-нулевой Cas9 (dCas9), слитый с транскрипционным активатором
• специфичный для мышц промотор, упакованный в мышечно-тропный AAV-вектор

MDL-101 предназначен для повышения эндогенной экспрессии LAMA1 с целью компенсации потери функции, вызванной мутациями LAMA2. Программа имеет потенциал стать однократным, длительным лечением для лиц с LAMA2-CMD.

О компании Modalis

Modalis Therapeutics (ТОКИО: 4883) — это биотехнологическая компания, пионер в области эпигенетической модуляции генов с использованием своей запатентованной платформы CRISPR-GNDM^®, которая обеспечивает точный контроль экспрессии генов без разрезания ДНК. Компания продвигает портфель новых терапевтических препаратов для генетических заболеваний с высокой неудовлетворённой медицинской потребностью, используя доставку AAV in vivo для безопасных, долговременных и масштабируемых методов лечения.

Для получения дополнительной информации посетите https://www.modalistx.com/en.

Прогнозные заявления

Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления относительно будущих событий и потенциальной разработки и коммерциализации продуктов Modalis Therapeutics Corporation. Эти заявления основаны на текущих ожиданиях и допущениях и включают риски и неопределённости, которые могут привести к тому, что фактические результаты существенно отличаются от выраженных или подразумеваемых. Modalis не берёт на себя обязательств обновлять эти заявления, за исключением случаев, предусмотренных законом.

Контакты

Контакт для инвесторов и СМИ
Modalis Therapeutics Corporation

IR и корпоративные коммуникации

Email: [email protected]
Веб-сайт: https://www.modalistx.com