سهام Sarepta Therapeutics (SRPT) پس از نتایج مثبت آزمایش siRNA دیستروفی عضلانی افزایش یافت

خلاصه

• سهام Sarepta پس از افشای نتایج اولیه آزمایش فاز 1/2 از درمان‌های مبتنی بر siRNA برای انواع نادر دیستروفی عضلانی افزایش یافت.
• یافته‌های اولیه نشان داد قرارگیری بافت عضلانی با سطوح دوز مرتبط بود و تعامل بیومارکر را پس از تجویز تک دوز نشان داد.
• درمان‌های آزمایشی پروفایل‌های ایمنی قابل قبولی با عوارض جانبی عمدتاً خفیف تا متوسط گزارش شده نشان دادند.
• سیستم تحویل اختصاصی برای افزایش نفوذ siRNA به سلول‌های عضلانی طراحی شده است.
• نتایج آزمایش منطق توسعه SRP-1001 و SRP-1003 در جمعیت بیماران FSHD1 و DM1 را فراهم می‌کند.

سهام Sarepta (SRPT) پس از انتشار داده‌های اولیه آزمایش بالینی از برنامه‌های دیستروفی عضلانی مبتنی بر siRNA شرکت، حرکت رو به بالا را تجربه کرد. سهام پس از اینکه شرکت بیوتکنولوژی به‌روزرسانی‌هایی از تحقیقات در حال انجام فاز 1/2 ارائه داد، افزایش یافت.

Sarepta Therapeutics, Inc., SRPT

شرکت بیوتکنولوژی یافته‌های اولیه برای دو درمان آزمایشی تحت بررسی را افشا کرد. SRP-1001 برای دیستروفی عضلانی facioscapulohumeral نوع 1 در حال توسعه است، در حالی که SRP-1003 دیستروفی میوتونیک نوع 1 را هدف قرار می‌دهد.

هر دو کاندیدای تحقیقاتی از مکانیسم‌های RNA تداخلی کوچک استفاده می‌کنند. این استراتژی درمانی با کاهش پروتئین‌های بیماری‌زا یا مولکول‌های RNA پیام‌رسان مرتبط با این اختلالات ارثی کار می‌کند.

داده‌های آزمایش قرارگیری بافت عضلانی را نشان داد که با سطوح دوز تجویز شده مرتبط بود. اندازه‌گیری‌های اولیه بیومارکر همچنین تعامل درمانی را پس از درمان تک دوز نشان داد.

Sarepta گزارش داد که اکثریت عوارض جانبی ناشی از درمان به عنوان خفیف تا متوسط در شدت طبقه‌بندی شدند. آزمایش‌های فاز اولیه هیچ سمیت محدودکننده دوز را شناسایی نکردند.

یافته‌های اولیه آزمایش و فناوری تحویل

شرکت بیوتک بر شواهد اثبات مفهوم ناشی از مطالعات بالینی تأکید کرد. هر دو عامل آزمایشی ظرفیت سرکوب سطوح بیان پروتئین هدف یا mRNA را نشان دادند.

پلتفرم اختصاصی Sarepta مکانیسم تحویل هدف‌گیری اینتگرین αvβ6 را ترکیب می‌کند. این رویکرد فناوری با هدف افزایش انتقال مولکول‌های siRNA به بافت عضلانی است.

شرکت نشان داد که این سیستم تحویل می‌تواند محدودیت‌های مشاهده شده با رویکردهای درمانی مبتنی بر RNA قبلی را برطرف کند. چنین محدودیت‌هایی شامل نفوذ ناکافی بافت و مسائل تحمل بوده است.

محققان تحویل قابل توجه siRNA به بافت عضلانی هدف را مستند کردند. داده‌ها هیچ شواهدی از اشباع گیرنده در محدوده‌های دوز ارزیابی شده نشان نداد.

یافته‌های اولیه توجیه پیشبرد هر دو برنامه درمانی را فراهم می‌کند. تحقیقات بالینی بعدی دوام پاسخ و ایمنی را در دوره‌های درمانی طولانی ارزیابی خواهند کرد.

استراتژی درمانی و برنامه‌های توسعه

این درمان‌های تحقیقاتی اختلالات عضلانی ارثی نادر با مداخلات درمانی موجود محدود را مورد توجه قرار می‌دهند. FSHD1 و DM1 از فعالیت ژنی نابهنجار ناشی می‌شوند که یکپارچگی و عملکرد بافت عضلانی را به خطر می‌اندازد.

Sarepta به طور فعال پرتفولیوی توسعه متمرکز بر RNA خود را گسترش می‌دهد. سازمان پلتفرم‌های درمانی را که مکانیسم‌های ژنتیکی اساسی محرک پاتولوژی بیماری را مورد توجه قرار می‌دهند، اولویت‌بندی می‌کند.

این یافته‌ها یک نقطه عطف اولیه در مسیر ارزیابی بالینی را نشان می‌دهند. آزمایش‌های کنترل شده اضافی برای تعیین اثربخشی پایدار و منفعت درمانی در کوهورت‌های بیمار بزرگ‌تر ضروری خواهد بود.

شرکت اظهار داشت که داده‌های آزمایش پیشرفت به مراحل بعدی تحقیقات بالینی را توجیه می‌کند. فعالیت‌های توسعه آینده توسط شواهد آزمایش در حال ظهور و مشاوره‌های مستمر آژانس نظارتی هدایت خواهند شد.

Sarepta تأیید کرد که هر دو کاندیدای درمانی به عنوان اجزای اصلی استراتژی توسعه خود ادامه خواهند یافت. افشای داده‌های اضافی همانطور که برنامه‌های بالینی پیشرفت می‌کنند، پیش‌بینی می‌شود.

پست سهام Sarepta Therapeutics (SRPT) پس از نتایج مثبت آزمایش دیستروفی عضلانی siRNA افزایش یافت، ابتدا در Blockonomi ظاهر شد.