تعلن شركة Stoke Therapeutics عن تحديثات للجداول الزمنية لإكمال التسجيل وقراءة بيانات المرحلة الثالثة من دراسة EMPEROR لـ Zorevunersen لعلاج متلازمة Dravet

— تتوقع الشركة الآن إكمال تسجيل 150 مريضًا في الربع الثاني من عام 2026، مع قراءة بيانات المرحلة الثالثة في منتصف عام 2027؛ من المخطط بدء تقديم طلب دواء جديد متدرج في النصف الأول من عام 2027—

— المناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مستمرة بعد الاجتماع متعدد التخصصات الأخير؛ تواصل الشركة استكشاف إمكانية التطوير المعجل والتسجيل وتوصيل zorevunersen للمرضى —

— ستقدم الشركة عرضًا في المؤتمر السنوي الرابع والأربعين للرعاية الصحية لـ J.P. Morgan يوم الثلاثاء، 13 يناير 2026 —

بيدفورد، ماساتشوستس–(BUSINESS WIRE)– شركة Stoke Therapeutics, Inc. (ناسداك: STOK) هي شركة تكنولوجيا حيوية مكرسة لاستعادة التعبير البروتيني من خلال تسخير إمكانات الجسم بدواء الحمض النووي الريبوزي (RNA) ولديها دواء تحقيقي رائد، zorevunersen، قيد التطوير مع Biogen (ناسداك: BIIB) كعلاج محتمل معدّل للمرض من الفئة الأولى لمتلازمة درافيت. أعلنت الشركة اليوم عن جداول زمنية معجلة لإكمال التسجيل وقراءة بيانات المرحلة الثالثة من دراسة EMPEROR. من المتوقع الآن إكمال تسجيل 150 مريضًا في الربع الثاني من عام 2026. يضع تقدم التسجيل هذا دراسة المرحلة الثالثة EMPEROR على المسار الصحيح لقراءة البيانات في منتصف عام 2027 والتي من المتوقع أن تدعم تقديم طلب دواء جديد (NDA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). تخطط الشركة لبدء تقديم طلب دواء جديد متدرج في النصف الأول من عام 2027.

بالإضافة إلى ذلك، كجزء من تصنيف العلاج الاختراقي لـ zorevunersen، عُقد اجتماع متعدد التخصصات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمناقشة التطوير السريري الجاري لـ zorevunersen، بما في ذلك استكشاف المسارات التنظيمية المعجلة المحتملة. لم يتم الاتفاق على تغييرات فورية في برنامج تطوير zorevunersen في الاجتماع. طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية معلومات إضافية، والمناقشات بين الشركة والوكالة مستمرة بشأن الفرص المحتملة لتعجيل التطوير والتسجيل وتوصيل zorevunersen للمرضى.

"معدل التسجيل في دراسة المرحلة الثالثة EMPEROR مشجع للغاية ويدعم الحاجة الكبيرة لعلاج معدّل للمرض لمتلازمة درافيت. التوقيت المعجل لإكمال تسجيل 150 مريضًا، بالإضافة إلى تصنيف العلاج الاختراقي، يضعنا في موقع لبدء تقديم طلب دواء جديد متدرج في النصف الأول من عام 2027 مما يؤدي إلى إمكانية توصيل zorevunersen للمرضى في وقت أقرب مما كان متوقعًا في الأصل"، قال إيان إف. سميث، الرئيس التنفيذي ومدير شركة Stoke Therapeutics. "كان اجتماعنا متعدد التخصصات الأخير منتجًا ونحن نقدر اهتمام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتعميق فهمهم لمتلازمة درافيت وتأثيراتها على المرضى وعائلاتهم مع أخذ الوقت أيضًا لمراجعة ومناقشة بياناتنا السريرية لأربع سنوات. وبالتالي، استجبنا لطلب الوكالة للحصول على معلومات إضافية ونتطلع إلى مواصلة التعاون معهم كجزء من التزامنا باستكشاف كل فرصة لتوصيل zorevunersen للمرضى في أسرع وقت ممكن."

اعتبارًا من 9 يناير 2026، تم تحديد ما يقرب من 330 مريضًا على مستوى العالم من قبل الباحثين كمرشحين محتملين للدراسة. من بين هؤلاء، يخضع حوالي 60 مريضًا حاليًا لفترة الفحص الرسمية التي تستغرق 8 أسابيع والتي تسبق التوزيع العشوائي مباشرة، وتقدم حوالي 60 مريضًا إضافيًا إلى التوزيع العشوائي والجرعات.

التوجيهات المالية

لدى الشركة حوالي 391.7 مليون دولار نقدًا وما يعادل النقد والأوراق المالية القابلة للتسويق اعتبارًا من 31 ديسمبر 2025. من المتوقع أن تمول هذه الأموال، جنبًا إلى جنب مع العائدات المؤهلة من التعاون مع Biogen، العمليات حتى عام 2028.

معلومات البث الشبكي لمؤتمر J.P. Morgan للرعاية الصحية

سيقدم الرئيس التنفيذي إيان إف. سميث عرضًا في المؤتمر السنوي الرابع والأربعين للرعاية الصحية لـ J.P. Morgan يوم الثلاثاء، 13 يناير 2026، الساعة 7:30 مساءً بالتوقيت الشرقي (4:30 مساءً بالتوقيت الهادئ) في سان فرانسيسكو، كاليفورنيا. سيكون البث الصوتي المباشر للعرض متاحًا في قسم المستثمرين والأخبار على موقع Stoke على https://investor.stoketherapeutics.com/ ويمكن الوصول إليه عبر اتباع هذا الرابط. سيكون إعادة بث الفيديو متاحة لمدة 30 يومًا بعد العرض.

حول متلازمة درافيت

متلازمة درافيت هي اعتلال دماغي صرعي وتطوري شديد (DEE) يتميز بنوبات متكررة بالإضافة إلى إعاقات إدراكية وسلوكية كبيرة. معظم حالات درافيت ناتجة عن طفرات في نسخة واحدة من جين SCN1A، مما يؤدي إلى مستويات غير كافية من بروتين NaV1.1 في الخلايا العصبية في الدماغ. حتى عند العلاج بأفضل الأدوية المضادة للنوبات المتاحة (ASMs)، لا يحقق ما يصل إلى 57 بالمائة من المرضى المصابين بمتلازمة درافيت انخفاضًا بنسبة ≥50 بالمائة في تكرار النوبات. غالبًا ما تساهم مضاعفات المرض في نوعية حياة سيئة للمرضى ومقدمي الرعاية لهم. غالبًا ما تشمل الإعاقات التنموية والإدراكية الإعاقة الذهنية والتأخيرات التنموية ومشاكل الحركة والتوازن واضطرابات اللغة والكلام وعيوب النمو وتشوهات النوم واضطرابات الجهاز العصبي اللاإرادي واضطرابات المزاج. بالمقارنة مع عامة السكان المصابين بالصرع، فإن الأشخاص الذين يعيشون مع متلازمة درافيت لديهم خطر أعلى للموت المفاجئ غير المتوقع في الصرع، أو SUDEP؛ يموت ما يصل إلى 20 بالمائة من الأطفال والمراهقين المصابين بمتلازمة درافيت قبل البلوغ بسبب SUDEP أو النوبات المطولة أو الحوادث المرتبطة بالنوبات أو العدوى¹. تحدث متلازمة درافيت على مستوى العالم ولا تتركز في منطقة جغرافية معينة أو مجموعة عرقية. حاليًا، تشير التقديرات إلى أن ما يصل إلى 38,000 شخص يعيشون مع متلازمة درافيت في الولايات المتحدة (~16,000)، والمملكة المتحدة، والاتحاد الأوروبي-4 واليابان.² لا توجد علاجات معتمدة معدلة للمرض للأشخاص الذين يعيشون مع متلازمة درافيت.

حول Zorevunersen

Zorevunersen هو oligonucleotide مضاد للحس تحقيقي مصمم لعلاج السبب الكامن وراء متلازمة درافيت من خلال زيادة إنتاج بروتين NaV1.1 الوظيفي في خلايا الدماغ من النسخة غير الطافرة (النوع البري) من جين SCN1A. تهدف آلية العمل المتمايزة للغاية هذه إلى تقليل تكرار النوبات بما يتجاوز ما تم تحقيقه بالأدوية المضادة للنوبات وتحسين النمو العصبي والإدراك والسلوك. أظهر Zorevunersen الإمكانات لتعديل المرض وحصل على تصنيف دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا zorevunersen تصنيف مرض الأطفال النادر وتصنيف العلاج الاختراقي لعلاج متلازمة درافيت بطفرة مؤكدة غير مرتبطة بزيادة الوظيفة، في جين SCN1A . لدى Stoke تعاون استراتيجي مع Biogen لتطوير وتسويق zorevunersen لمتلازمة درافيت. بموجب التعاون، تحتفظ Stoke بحقوق حصرية لـ zorevunersen في الولايات المتحدة وكندا والمكسيك؛ تحصل Biogen على حقوق التسويق الحصرية في بقية العالم.

حول دراسة EMPEROR

دراسة المرحلة الثالثة EMPEROR (NCT06872125) هي دراسة عالمية مزدوجة التعمية يتم التحكم فيها بالمحاكاة تقيّم فعالية وسلامة وقابلية تحمل zorevunersen عند الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى <18 سنة مع متلازمة درافيت مع متغير مؤكد في جين SCN1A غير مرتبط بزيادة الوظيفة. تقوم التجربة حاليًا بتسجيل حوالي 150 مريضًا في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة واليابان والتي من المتوقع أن تدعم طلب دواء جديد. من المتوقع تسجيل ما لا يقل عن 20 مريضًا إضافيًا في ألمانيا وإسبانيا وفرنسا وإيطاليا بدءًا من الربع الثاني من عام 2026. يتم توزيع المشاركين عشوائيًا 1:1 لتلقي إما zorevunersen عبر الإعطاء داخل القراب أو مقارن محاكاة لفترة علاج مدتها 52 أسبوعًا بعد فترة أساسية مدتها 8 أسابيع. بعد إتمام فترة علاج الدراسة، سيتم تقديم علاج مستمر بـ zorevunersen للمشاركين المؤهلين كجزء من دراسة OLE. نقطة النهاية الأولية للدراسة هي النسبة المئوية للتغيير من خط الأساس في تكرار النوبات الحركية الرئيسية في الأسبوع 28 عند المرضى الذين يتلقون zorevunersen مقارنة بالمحاكاة. نقاط النهاية الثانوية الرئيسية هي استمرارية التأثير على تكرار النوبات الحركية الرئيسية والتحسينات في السلوك والإدراك كما تقاس بواسطة نطاقات فرعية من Vineland-3، بما في ذلك التواصل التعبيري والتواصل الاستقبالي والعلاقات الشخصية ومهارات التأقلم والمهارات الشخصية. تشمل نقاط النهاية الإضافية السلامة، والانطباع العالمي السريري للتغيير (CGI-C)، والانطباع العالمي لمقدم الرعاية للتغيير (CaGI-C) ومقاييس بايلي لنمو الرضع (BSID-IV). لمزيد من المعلومات، قم بزيارة https://www.emperorstudy.com/.

حول Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (ناسداك: STOK)، هي شركة تكنولوجيا حيوية مكرسة لاستعادة التعبير البروتيني من خلال تسخير إمكانات الجسم بدواء RNA. باستخدام نهج TANGO (الزيادة المستهدفة لإنتاج الجينات النووية) الخاص بـ Stoke، تقوم Stoke بتطوير oligonucleotides مضادة للحس (ASOs) لاستعادة مستويات البروتين الطبيعية بشكل انتقائي. أول دواء لـ Stoke قيد التطوير، zorevunersen، أظهر إمكانية تعديل المرض لدى المرضى المصابين بمتلازمة درافيت ويخضع حاليًا للتقييم في دراسة المرحلة الثالثة. تركيز Stoke الأولي هو أمراض الجهاز العصبي المركزي والعين الناجمة عن فقدان ~50٪ من مستويات البروتين الطبيعية (نقص الصبغيات). تم إثبات صحة المفهوم في أعضاء وأنسجة وأنظمة أخرى، مما يدعم الإمكانات الواسعة لنهج Stoke الخاص. يقع المقر الرئيسي لـ Stoke في بيدفورد، ماساتشوستس. لمزيد من المعلومات، قم بزيارة https://www.stoketherapeutics.com/.

ملاحظة تحذيرية من Stoke Therapeutics بشأن البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية ضمن معنى أحكام "الملاذ الآمن" في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر: قدرة zorevunersen على علاج الأسباب الكامنة وراء متلازمة درافيت وتقليل النوبات أو إظهار تحسينات في السلوك والإدراك عند مستويات الجرعات المشار إليها أو على الإطلاق؛ الفوائد المحتملة والسلامة والفعالية لـ zorevunersen؛ توقيت وتقدم التجارب السريرية المتوقع، وقراءات البيانات، والاجتماعات التنظيمية، والقرارات التنظيمية والعروض الأخرى؛ توصيف اجتماع الشركة ومناقشاتها مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؛ وقدرة الشركة على تحقيق تقديم طلب دواء جديد أو الموافقة عليه في الإطار الزمني المعجل المفصح عنه أو على الإطلاق. البيانات التي تتضمن كلمات مثل "خطة" و"محتمل" و"سوف" و"استمرار" و"توقع" أو كلمات مماثلة وبيانات في زمن المستقبل هي بيانات تطلعية. تنطوي هذه البيانات التطلعية على مخاطر وشكوك، بالإضافة إلى افتراضات، والتي، إذا ثبت عدم صحتها أو لم تتحقق بالكامل، يمكن أن تتسبب في اختلاف نتائج Stoke ماديًا عن تلك المعبر عنها أو المضمنة في مثل هذه البيانات التطلعية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك المتعلقة بـ: قدرة الشركة على التقدم والحصول على الموافقة التنظيمية وفي النهاية تسويق مرشحي المنتجات الخاصة بها؛ أنه إذا كان المتعاونون سيخرقون أو ينهون اتفاقياتهم، فلن تحصل الشركة على المزايا المالية أو غيرها المتوقعة؛ احتمال ألا تكون الشركة و Biogen ناجحتين في تطوير zorevunersen وأنه، حتى لو كانت ناجحة، قد لا يتمكنان من تسويق zorevunersen بنجاح؛ قد لا يتم تكرار النتائج الإيجابية في تجربة سريرية في التجارب اللاحقة أو قد لا تكون النجاحات في التجارب السريرية في المرحلة المبكرة تنبؤية بالنتائج في التجارب في المرحلة اللاحقة؛ قدرة الشركة على حماية ملكيتها الفكرية؛ قدرة الشركة على تمويل أنشطة التطوير وتحقيق أهداف التطوير حتى عام 2028؛ والمخاطر والشكوك الأخرى الموضحة تحت عنوان "عوامل الخطر" في تقريرها السنوي على نموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، وتقاريرها الربع سنوية على نموذج 10-Q، والمستندات الأخرى التي تقدمها إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات. هذه البيانات التطلعية تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، ولا تتحمل الشركة أي التزام بمراجعة أو تحديث أي بيانات تطلعية لتعكس الأحداث أو الظروف بعد التاريخ الوارد هنا.

المراجع:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. بناءً على التقديرات الأولية لـ Stoke Therapeutics، والتي وسعت نطاق الإصابة السنوية إلى الانتشار باستخدام معدلات المواليد الأحياء الخاصة بكل بلد على مدار الـ 85 عامًا الماضية وتم تعديلها لمعدل الوفيات الخاص بدرافيت. يستند التقدير إلى معدلات الإصابة التي نشرها Wu et al.، Pediatrics، 2015.

جهات الاتصال

جهات اتصال الإعلام والمستثمرين:
Susan Willson

نائب الرئيس، الاتصالات المؤسسية

[email protected]
415-509-8202

Doug Snow

مدير، الاتصالات وعلاقات المستثمرين

[email protected]
508-642-6485