تعلن موداليس عن نشر دراسة في مجلة العلاج الجيني البشري توضح تفعيل جين LAMA1 الفعال لعلاج LAMA2-CMD

• منصة CRISPR-GNDM^® تحقق تنشيطاً قوياً ومحدداً لـ LAMA1 مع فائدة علاجية في النماذج قبل السريرية
• تم إثبات السلامة والديناميكيات الدوائية المواتية في الرئيسيات غير البشرية

طوكيو ووالثام، ماساتشوستس–(بزنس واير)–#Crispr–أعلنت شركة Modalis Therapeutics Corporation (طوكيو: 4883) اليوم عن نشر مقالها البحثي بعنوان "تنشيط جين LAMA1 الفعال من خلال تحرير الإبيجينوم كنهج علاجي لـ LAMA2-CMD" في مجلة Human Gene Therapy المحكمة.

يسلط المنشور الضوء على أدلة قبل سريرية مقنعة بأن تقنية تحرير الإبيجينوم CRISPR-GNDM^® الخاصة بشركة Modalis يمكنها تنشيط جين LAMA1 بشكل آمن وقوي كاستراتيجية علاجية جديدة لـ الحثل العضلي الخلقي المرتبط بـ LAMA2 (LAMA2-CMD)، وهو اضطراب عصبي عضلي شديد لدى الأطفال بدون علاجات معتمدة.

تشمل النتائج الرئيسية:

• تنشيط قوي ومحدد للعضلات لـ LAMA1 بعد إعطاء جرعة واحدة من نواقل AAV ذات الانجذاب العضلي التي تشفر منشط GNDM
• تحسن ملحوظ في البقاء على قيد الحياة ووظيفة العضلات في نماذج فئران DyW، بما في ذلك زيادات معتمدة على الجرعة في قوة القبضة وتطبيع نسيج العضلات
• ملفات سلامة وديناميكية دوائية مواتية في الرئيسيات غير البشرية (NHPs)، مع ملاحظة تحفيز قوي لـ LAMA1 حتى عند نصف الجرعات في الرئيسيات غير البشرية الرضع

"يمثل هذا العمل أحد أولى العروض التوضيحية لتنشيط الإبيجينوم النظامي أحادي الناقل في الحيوانات الكبيرة"، قال تيتسويا ياماغاتا، دكتور في الطب، دكتوراه، كبير مسؤولي العلوم في Modalis. "من خلال تمكين التنشيط المستهدف للجينات الكبيرة التي لا تتوافق مع مناهج استبدال الجينات التقليدية بـ AAV، تفتح هذه الدراسة الباب أمام فئة جديدة من العلاجات لمجموعة واسعة من الأمراض الوراثية."

أضاف هارو موريتا، الرئيس التنفيذي: "يوضح نشر هذه الدراسة أن النتائج غير السريرية الداعمة لبرنامجنا الرائد MDL-101 قد تم الاعتراف بها من قبل المجتمع العلمي العالمي كدليل واضح على الفعالية والسلامة. تشكل هذه البيانات الأساس العلمي للتجارب السريرية المخطط لها في العام المقبل وتعزز بشكل كبير الثقة في منصة CRISPR-GNDM^® الأوسع. يتقدم تطوير MDL-101 بسلاسة، مع دراسات السمية GLP وتصنيع GMP جارية بشكل جيد. نعتزم تقديم طلب دواء جديد استقصائي عند اكتمالها، ونبقى ملتزمين بتطوير هذا البرنامج لتقديم خيار علاجي تحويلي لمرة واحدة للمرضى الذين يعيشون مع LAMA2-CMD."

حول المنشور

• العنوان: تنشيط جين LAMA1 الفعال من خلال تحرير الإبيجينوم كنهج علاجي لـ LAMA2-CMD
• المجلة: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

المؤلفون: Yuanbo Qin، Talha Akbulut، Rajakumar Mandraju، Keith Connolly، Seth Levy، Tetsuya Yamagata، وآخرون (Modalis Therapeutics)

حول MDL-101

MDL-101 هو علاج استقصائي لتنشيط الجينات الوراثية قيد التطوير لعلاج الحثل العضلي الخلقي المرتبط بـ LAMA2 (LAMA2-CMD).

يستخدم العلاج:

• RNA دليلي يستهدف LAMA1، وهو جين تعويضي متماثل للغاية مع LAMA2
• Cas9 خالي من النوكلياز (dCas9) مدمج مع منشط نسخي
• محفز خاص بالعضلات معبأ داخل ناقل AAV ذي انجذاب عضلي

تم تصميم MDL-101 لزيادة تعبير LAMA1 الداخلي للتعويض عن فقدان الوظيفة الناجم عن طفرات LAMA2. يتمتع البرنامج بإمكانية أن يكون علاجاً دائماً لمرة واحدة للأفراد الذين يعيشون مع LAMA2-CMD.

حول Modalis

Modalis Therapeutics (طوكيو: 4883) هي شركة تكنولوجيا حيوية رائدة في تعديل الجينات الوراثية باستخدام منصتها الخاصة CRISPR-GNDM^®، والتي تتيح التحكم الدقيق في التعبير الجيني دون قطع DNA. تعمل الشركة على تطوير مجموعة من العلاجات الجديدة للأمراض الوراثية ذات الاحتياجات الطبية غير الملباة العالية، مع الاستفادة من توصيل AAV داخل الجسم الحي لطرق علاجية آمنة ودائمة وقابلة للتوسع.

لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة https://www.modalistx.com/en.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بشأن الأحداث المستقبلية والتطوير والتسويق المحتمل لمنتجات شركة Modalis Therapeutics Corporation. تستند هذه البيانات إلى التوقعات والافتراضات الحالية وتتضمن مخاطر وشكوك قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية بشكل جوهري عن تلك المعبر عنها أو المتضمنة. لا تتحمل Modalis أي التزام بتحديث هذه البيانات إلا إذا كان ذلك مطلوباً بموجب القانون.

جهات الاتصال

جهة اتصال المستثمرين ووسائل الإعلام
Modalis Therapeutics Corporation

علاقات المستثمرين والاتصالات المؤسسية

البريد الإلكتروني: [email protected]
الموقع الإلكتروني: https://www.modalistx.com